Pier Lorenzo Puri estudou medicina, mas a tua “curiosidade científica”, igual diz, o levou ao campo de procura. Estudou as distrofias musculares ao longo dos últimos anos e um dos seus objectivos e sonhos bem como, cada vez mais próximo, a despeito de sem uma data prevista ainda, é a cura das doenças musculares.
Você estudou medicina, todavia inclinou-se pra investigação científica. Foi convidado pras jornadas da Liga Catalã de Pessoas com Doenças Neuromusculares, que tem como lema ‘Avancemos com esperança’. Há expectativa para a cura de doenças musculares?
será que Estamos mais perto da cura nos dias de hoje? Claro que há grandes esperanças! Na verdade, a rápida evolução da ciência e a chegada das algumas tecnologias têm permitido avançar até o ponto em que estamos ocasionando de imediato algumas descobertas básicos efetuados nos últimos 20 anos em ensaios clínicos. Entretanto, é impossível apegar-se o quão perto estamos para localizar uma cura.
Sendo realista, poderia prever que, nos próximos cinco ou dez anos, haverá tratamentos que poderiam ter um impacto pela progressão das doenças pra alguns distúrbios musculares, entretanto não para todos, obrigatoriamente. O que tratamentos existem hoje? Depende do tipo da doença.
Os esteróides são usados em muitos distúrbios musculares por sua ação anti-inflamatória, principalmente. Entretanto, pra além dos efeitos paliativos de esteróides, não há uma justificativa específica para sua utilização. Assim como têm efeitos nocivos. Do ponto de visão do paciente, como Suprimir a velocidade de progressão da doença, prolongar e preservar a atividade ambulatorial, bem como aperfeiçoar a característica de vida diária e preservar a autonomia dos pacientes.
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Como se poderá precaver uma doença muscular? É inaceitável inserir todas as doenças musculares juntas, já que são muito diferentes e são capazes de ser de origem primária ou secundária até doenças sistêmicas, como a atrofia muscular associada à caquexia em câncer. As doenças musculares são hereditárias? Muitas sim, como as distrofias musculares, e algumas não, como as funções sexuais assim como.
nem sequer todas as doenças musculares são iguais. Quanto aos pacientes, Depende do tipo de doença muscular. Certas doenças genéticas com um desenlace fatal se associam às garotas devido à tua morte prematura, o que lhes impede o envelhecimento. No entanto, outras doenças musculares não genéticas conseguem se desenvolver pela idade adulta ou idosa. Você acredita que as doenças musculares são suficientemente visíveis em nossa população? Necessitamos fazer com que essas condições, e teu impacto emocional e econômico, sejam claramente mais notório pra posição pública. Realizaram um estudo pré-clínica com ratos em laboratório e, em seguida, em 20 crianças com distrofia muscular de Duchenne.
o Que resultados foram obtidos? Em primeiro local, foram elucidado alguns mecanismos fundamentais que regem a regeneração muscular endógena. Logo depois, identificamos os objetivos pra manipulação farmacológica desse procedimento. Quais são as dificuldades ou limitações descobrem-se à hora de levar os resultados obtidos até que o fármaco finalmente ser vendido e utilizado em doentes? É de suma credibilidade atrair o interesse científico e as motivações econômicas. Mas, sem dúvida, os fatores mais importantes são a firmeza dos ensaios pré e a consequente know-how pra utilizar o dado dos estudos pré-clínicos.